comment l’événement télévisuel a pu sauver de nombreuses vies ?

Ce texte correspond à une partie de la retranscription du reportage ci-dessus. Cliquez sur la vidéo pour la regarder en intégralité.

Tout juste sept mois, c’est déjà un premier exploit pour le petit Arthur. « Allez, vas-y ! Oui, bravo ! Dis donc, c’est parce qu’il y a les caméras, c’est la première fois que tu fais ça ! », encourage la mère du petit Arthur tandis qu’il essaye de se mettre à quatre pattes.

Lui et son frère jumeau Raphaël sont atteints d’amyotrophie spinale, une maladie grave qui affecte le développement des muscles. Pourtant, aujourd’hui, ils bougent normalement, comme des enfants de leur âge.« C’est banal pour les autres familles, mais pour nous, c’est exceptionnel de les voir se développer comme ça grâce à la thérapie génique, c’est incroyable », raconte Hélène Crocquey, mère d’Arthur et Raphaël.

Début mai 2025, alors âgés de seulement 14 jours, les jumeaux sont traités par thérapie génique au CHU de Lille. En clair, grâce à ces seringues, leurs gènes défaillants sont remplacés par des gènes fonctionnels. En une heure à peine, avec une simple injection, la maladie est stoppée.

Sans ce traitement, l’espérance de vie des jumeaux était de deux ans.

La thérapie génique pour les maladies rares, c’est la réussite du Téléthon lancé en 1987. La technique est utilisée avec succès pour la première fois en 2000 sur les bébés bulles, ces nourrissons dont les protections immunitaires étaient si faibles qu’il fallait les isoler du monde extérieur.

De nouveaux traitements existent aussi ces dix dernières années, dans les maladies du sang, du cerveau, du foie. Le temps des succès, après de longues années de recherche et de patience.

« À l’époque, on allait au Téléthon. On disait que les choses avançaient, que ça allait déboucher. Aujourd’hui, on vient sur le plateau du Téléthon avec des enfants qui ont reçu des traitements, des familles dont le destin a changé. Et ça, c’est véritablement extraordinaire », témoigne Frédéric Revah.

Des avancées médicales possibles grâce à la générosité des Français. En 38 ans de Téléthon, plus de 2,9 milliards d’euros ont été récoltés. La barre des 3 milliards devrait être franchie ce week-end.
Des dons encore et toujours nécessaires, puisqu’aujourd’hui, 95 % des maladies rares n’ont pas de traitement.